PALO ALTO, California, (18 de diciembre de 2008) - StemCells, Inc. (NASDAQ: tallo) anunció hoy que ha recibido la aprobación de los EE.UU. Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) para iniciar un ensayo clínico de la compañía de propiedad HuCNS – SC, el producto candidato (purificado humanos células madre neurales) para el tratamiento de Pelizaeus-Merzbacher Enfermedades (PMD), un trastorno cerebral mortal que afecta principalmente a niños de corta edad. Esta primera fase se ha diseñado para evaluar la seguridad y eficacia preliminar de HuCNS-SC células como tratamiento para el PMD. Actualmente, no existen tratamientos aprobados para esta enfermedad.

Esta es la segunda compañía aprobada por la FDA, los ensayos clínicos para evaluar HuCNS-SC células como tratamiento potencial para las enfermedades neurodegenerativas. El primero de estos estudios fue el de la empresa de ensayos clínicos de HuCNS-SC para el tratamiento de las células neuronales Ceroide lipofuscinoses (NCL), o enfermedad de Batten.

Los pacientes con PMD nacen con una mutación genética que se traduce en falta de mielinización de las fibras nerviosas en el cerebro, deterioro neurológico y eventualmente la muerte. La mielina, que es producida por células llamadas oligodendrocitos especial, aísla las fibras nerviosas para permitir que las señales eléctricas que se lleven a cabo normalmente. Otras enfermedades por mielinización incluyen parálisis cerebral, mielitis transversa y esclerosis múltiple.

Los estudios preclínicos realizados por la Compañía y de sus colaboradores para proporcionar una justificación potencial del uso terapéutico de las células-SC HuCNS en enfermedades con mielinización. La empresa ha demostrado que, cuando se trasplantaron en un modelo animal de hypomyelination (ratón silvestre), HuCNS-SC engraft y diferenciar las células en oligodendrocitos maduros y forma las vainas de mielina alrededor de las fibras nerviosas de acogida. Los primeros datos de la mielinización en los ratones se publicó en las Actas de la Academia Nacional de Ciencias (Cummings, et al. 2005) y los resultados de estudios adicionales sobre mielinización fueron presentados por Nobuko Uchida, Ph.D., de la Compañía de Vice President Biología de células madre, a la Sociedad Internacional de la investigación con células madre en la reunión anual en Filadelfia a principios de este año.

“PMD es uno de los más graves trastornos de la mielina que el hombre conozca. Los niños afectados por esta enfermedad sufren una progresiva neurodegeneración y muerte prematura. Por desgracia, no tienen opción de tratamiento restaurador “, dijo Stephen Huhn MD, FACS, FAAP, Vice President y Jefe de Programa en el SNC StemCells, Inc.” Estamos muy contentos de ser la primera compañía en iniciar un juicio de células madre neurales por mielinización de la enfermedad. El establecimiento de la seguridad y la eficacia de nuestras células en pacientes con PMD puede allanar el camino para estudios similares en pacientes con otras enfermedades de la mielina “.

La empresa ha iniciado el proceso de búsqueda de la aprobación de la Junta de Revisión de la Investigación (IRB) de los posibles centros de ensayos clínicos con el fin de comenzar a inscribir a pacientes.

Investigadores franceses están probando con éxito una terapia génica en adrenoleucodistrofia (ALD), según ha publicado el rotativo francés Le Figaro. El equipo de Patrick Auburg, neuropediatra del Hospital San Vicente de Paul, en París (Francia), presentó los resultados favorables del nuevo tratamiento en dos niños en el Congreso de la Sociedad Europea de Terapia Génica y Celular que se ha celebrado en Rotterdam (Holanda), aunque alerta de que son todavía “preliminares”. (more…)

Noticia publicada en Lunes 10 de Diciembre de 2007.

Los trasplantes de cordón umbilical de donantes sin parentesco pueden beneficiar a los bebés nacidos con trastornos metabólicos que ponen en peligro la vida como la enfermedad de Hurler y la leucodistrofia de Krabbe, de acuerdo con un estudio dirigido por investigadores del Centro médico de la Universidad de Duke.

Estos tipos de trastornos metabólicos, que causan fallo orgánico y muerte prematura, se presentan en cerca de uno de cada 10,000 nacimientos. Sin una intervención, la mayoría de los niños que padecen estos trastornos mueren antes de su primer cumpleaños. (more…)

Un equipo médico francés aseguró que había tenido “resultados esperanzadores” con una terapia para tratar la forma más común de leucodistrofia mediante la aplicación de terapias génicas.

Dos niños tratados de forma experimental con esta técnica se encuentran bien y los doctores no han constatado ningún efecto secundario, indicaron. (more…)

Noticia publicada en Lunes 29 de Octubre de 2007.

Un equipo médico francés aseguró que había tenido “resultados esperanzadores” con una terapia para tratar la forma más común de leucodistrofia mediante la aplicación de terapias génicas.

Dos niños tratados de forma experimental con esta técnica se encuentran bien y los doctores no han constatado ningún efecto secundario, indicaron. (more…)

Noticia publicada en 29 de Febrero de 2008.

La Sociedad Española de Neurología (SEN) reclamó hoy, con motivo de la celebración mañana del Día Europeo de las Enfermedades Raras, más medios para avanzar en la investigación y el tratamiento de estas dolencias, que son aquellas con peligro de muerte o invalidez crónica que tienen una frecuencia de menos de 5 personas por cada 10.000 habitantes siguiendo la definición de la Unión Europea. Se trata de enfermedades que presentan muchas dificultades diagnósticas y de seguimiento, ya que al valorar los síntomas de un paciente primero se descartan enfermedades con mayor frecuencia. (more…)